Resumen de acciones de biotecnología: FGEN cae por el fracaso del estudio, la expansión de la etiqueta del medicamento BMY y más

Fue una semana muy ocupada para el sector biotecnológico, con bastantes actualizaciones regulatorias y de tramitación importantes. Entre estos,FibroGen, Inc. . FGEN estuvo en el centro de atención cuando fracasó su estudio de fase III para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

El estudio de FibroGen fracasa : Las acciones de FibroGen cayeron después de que la compañía anunciara que el estudio LELANTOS-2 de última etapa de pamrevlumab para el tratamiento de pacientes ambulatorios con DMD con corticosteroides sistémicos de base fracasó. El estudio no cumplió con el criterio de valoración principal de cambio en la puntuación total de la Evaluación Ambulatoria North Star desde el inicio hasta la semana 52. El candidato fue en general seguro y bien tolerado en general en el estudio con eventos adversos emergentes del tratamiento de moderados a moderados.

Pamrevlumab es el posible anticuerpo inhibidor del factor de crecimiento del tejido conectivo, primero en su clase, de FibroGen. En el estudio de fase III LELANTOS-2 participaron 73 niños con DMD ambulatoria, de entre seis y 12 años. Actualmente, FibroGen participa en la evaluación de todos los datos del estudio LELANTOS-2, incluidos otros criterios de valoración preespecificados, para determinar los próximos pasos del programa. Los resultados completos del estudio se presentarán en una próxima conferencia médica.

Outlook se hunde ante la actualización regulatoria: Acciones deOutlook Therapeutics, Inc. . OTLK se desplomó después de anunciar que la FDA emitió una carta de respuesta completa (CRL) a la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) de la compañía para el candidato en desarrollo ONS-5010. La BLA está buscando la aprobación del candidato para el tratamiento de la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (DMAE húmeda). ONS-5010 es una formulación oftálmica en investigación de bevacizumab (nombre comercial Avastin) que se está desarrollando como inyección intravítrea para el tratamiento de la DMAE húmeda y otras enfermedades de la retina. La FDA aceptó la presentación de BLA de Outlook Therapeutics para ONS-5010 para tratar la DMAE húmeda con una fecha objetivo inicial del 29 de agosto de 2023. La presentación está respaldada por el programa clínico de DMAE húmeda de Outlook Therapeutics, que consta de tres ensayos clínicos: NORSE ONE, NÓRDICO DOS y NÓRDICO TRES.

La FDA reconoció que, aunque el estudio NORSE TWO cumplió con sus criterios de valoración de seguridad y eficacia, el organismo regulador no pudo aprobar el BLA durante este ciclo de revisión debido a varios problemas de CMC, observaciones abiertas de inspecciones de fabricación previas a la aprobación y falta de evidencia sustancial.

Actualizaciones de BMY:Bristol-Myers Squibb BMY anunció que la FDA aprobó una ampliación de la etiqueta de Reblozyl (luspatercept-aamt). El medicamento ahora está aprobado para el tratamiento de la anemia sin el uso previo de agentes estimulantes de la eritropoyesis (sin tratamiento previo con ESA) en pacientes adultos con síndromes mielodisplásicos (MDS) de riesgo muy bajo a intermedio que pueden requerir glóbulos rojos (RBC) regulares. transfusiones. Por lo tanto, Reblozyl ahora se puede utilizar para tratar la anemia crónica en una fase más temprana del tratamiento en una gama más amplia de pacientes.

La ampliación de la etiqueta del fármaco en el tratamiento de primera línea de la anemia para pacientes con SMD de menor riesgo se basó en resultados provisionales positivos del ensayo COMMANDS de última etapa, en el que Reblozyl demostró la eficacia superior de la independencia de la transfusión simultánea de glóbulos rojos y el aumento de la hemoglobina en comparación a epoetina alfa, un AEE, independientemente del estado del anillo de sideroblastos.

El fármaco ya está indicado en los Estados Unidos para el tratamiento de la anemia en pacientes adultos con beta talasemia que requieren transfusiones periódicas de glóbulos rojos. También está aprobado para el tratamiento de la anemia en la que falla un agente estimulante de la eritropoyesis y que requiere dos o más unidades de glóbulos rojos durante ocho semanas en pacientes adultos con SMD de riesgo muy bajo a intermedio con sideroblastos en anillo o con neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa con anillo. sideroblastos y trombocitosis.

Al mismo tiempo, BMY anunció nuevos resultados de seguimiento a largo plazo de dos estudios de fase III que evaluaron Camzyos (mavacamten), un inhibidor de la miosina cardíaca de primera clase, en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática. Los resultados de VALOR-HCM LTE (56 semanas) demostraron que con un seguimiento más prolongado, Camzyos continuó reduciendo la elegibilidad para la terapia de reducción septal invasiva a las 56 semanas.

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Actualización regulatoria de InflaRx:InflaRx NV IFRX anunció hoy que la compañía presentó una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para vilobelimab. La MAA está buscando la aprobación del candidato para el tratamiento de pacientes adultos con síndrome de dificultad respiratoria aguda séptica inducido por SARS-CoV-2 que reciben ventilación mecánica invasiva (IMV) u oxigenación por membrana extracorpórea (ECMO). La Agencia Europea de Medicamentos ha validado la MAA. La presentación se basa en los resultados del ensayo multicéntrico PANAMO de fase III en el que el tratamiento con vilobelimab mejoró la supervivencia con una reducción relativa de la mortalidad por todas las causas a 28 días del 23,9 % en comparación con el placebo en el conjunto de datos globales.

InflaRx presentó la MAA a la EMA en julio de 2023. El candidato recibió una Autorización de uso de emergencia en los Estados Unidos para el tratamiento de COVID-19 en adultos hospitalizados cuando se inició dentro de las 48 horas posteriores a la recepción de IMV o ECMO bajo la marca Gohibic. La compañía continúa las conversaciones con la FDA relacionadas con la presentación de una BLA para una posible aprobación total futura de Gohibic en los Estados Unidos.

El índice Nasdaq de biotecnología ha ganado un 1,03% en las últimas cinco sesiones de negociación. Entre los gigantes de la biotecnología, GSK ganó un 1,55% durante el período. En los últimos seis meses, las acciones de Vertex han ganado un 24,93%. (Vea el último resumen de acciones de biotecnología aquí: Resumen de acciones de biotecnología: REGN aumenta con la aprobación, APLS, NVAX gana con las actualizaciones y más).

Fuente de la imagen: Zacks Investment Research

Estén atentos para más actualizaciones sobre el proceso.

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